L'efficacia della terapia di salvataggio per i pazienti con anemia aplastica che non rispondono alla terapia iniziale con globulina antitimocitaria di coniglio ( r-ATG ) o Ciclofosfamide non è nota.
È stata studiata la somministrazione di globulina antitimocitaria di cavallo standard ( h-ATG ) più Ciclosporina ( CsA ) nei pazienti refrattari a iniziale terapia con r-ATG / CsA (n=19) o Ciclofosfamide / CsA (n=6).
L'endpoint primario era la risposta ematologica a 3 mesi, ed è stata definita come non più in grado di soddisfare i criteri di grave anemia aplastica.
Dei 19 pazienti che hanno ricevuto r-ATG come terapia iniziale, 4 ( 21% ) hanno raggiunto una risposta ematologica a 3 mesi, e dei 6 pazienti che hanno ricevuto Ciclofosfamide, solo 1 ( 17% ) ha risposto a 6 mesi.
Tra i responder non ci sono stati casi di recidiva, e tra i non-responder 2 pazienti hanno sviluppato monosomia 7.
La sopravvivenza globale per la coorte a 3 anni è stata del 68%.
Questi risultati suggeriscono che solo una minoranza di pazienti può essere trattata con successo dopo aver ricevuto come terapia di prima linea r-ATG o Ciclofosfamide.
Anche se h-ATG può essere utilizzato nel contesto delle terapie di salvataggio, il tasso di risposta globale probabilmente sarà inferiore rispetto a quando h-ATG è usato come trattamento iniziale. ( Xagena2014 )
Scheinberg P et al, Am J Hematol 2014; 89: 467-469
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