Le opzioni terapeutiche per prevenire le crisi vaso-occlusive ( VOC ) tra i pazienti con anemia falciforme ( SCD ) sono limitate, soprattutto se il trattamento con Idrossiurea ha fallito o è controindicato.
E' stata condotta una revisione sistematica della letteratura ( SLR ) e una meta-analisi di rete ( NMA ) per valutare l'efficacia e la sicurezza di Crizanlizumab ( Adakveo ) per i pazienti adolescenti più anziani ed adulti ( di età maggiore o uguale a 16 anni ) con anemia falciforme.
La revisione sistematica della letteratura ha identificato 51 studi e 9 studi randomizzati e controllati ( RCT ) su 14 trattamenti che soddisfacevano i criteri di inclusione della meta-analisi di rete.
La meta-analisi di rete ha rilevato che Crizanlizumab 5.0 mg/kg era associato a una riduzione delle crisi vaso-occlusive ( hazard ratio, HR=0.55, intervallo al 95% ( 0.43, 0.69 ); probabilità bayesiana di superiorità superiore a 0.99 ), giorni di ricovero per qualsiasi causa ( 0.58 [ 0.50, 0.68 ]; maggiore di 0.99 ) e nessuna evidenza di differenza sugli eventi avversi ( 0.91 [ 0.59; 1.43 ] 0.66 ) o sugli eventi avversi gravi ( 0.93 [ 0.47; 1.87 ); 0.59 ), rispetto al placebo.
L'hazard ratio per la riduzione delle crisi vaso-occlusive per Crizanlizumab rispetto alla L-glutammina è stato pari a 0.67 ( [ 0.50; 0.88 ]; superiore a 0.99 ).
Questi risultati erano sensibili alle ipotesi sul fatto che l'età del paziente fosse un modificatore dell'effetto.
In conclusione, questa meta-analisi a rete ha fornito prove preliminari confrontando l'efficacia di Crizanlizumab con altri trattamenti per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive. ( Xagena2020 )
Thom H et al, Bmj Open 2020;10(9):e034147. doi: 10.1136/bmjopen-2019-034147
Emo2020 Farma2020
