I pazienti con grave anemia aplastica ( SAA ) vengono trattati con trapianto di midollo osseo ( BMT ) o immunosoppressione ( IST ) a seconda della loro età, comorbilità e donatori disponibili.
Nel 2017, uno studio di fase 2 ha riportato risposte ematologiche migliorate con l'aggiunta di Eltrombopag ( Revolade ) alla terapia immunosoppressiva standard per SAA rispetto a una coorte storica trattata con la sola immunosoppressione.
Tuttavia, i tassi e le caratteristiche delle complicanze a lungo termine, delle recidive e dell'evoluzione clonale, precedentemente descritti nei pazienti trattati con la sola terapia immunosoppressiva, non sono ancora noti con questo nuovo regime, terapia immunosoppressiva ed Eltrombopag.
I pazienti sono stati arruolati dal 2012 al 2020, con un totale di 178 soggetti inclusi in questa analisi dell'endpoint secondario.
Con il doppio della dimensione del campione e un follow-up mediano molto più lungo ( 4 anni ) dalla pubblicazione originale nel 2017, è stato riportato un tasso cumulativo di recidiva del 39% nei pazienti risponder che hanno ricevuto il mantenimento con Ciclosporina e l'evoluzione clonale del 15% in tutti i pazienti trattati a 4 anni.
La recidiva si è verificata in momenti distinti: dopo la riduzione della dose di Ciclosporina e l'interruzione di Eltrombopag a 6 mesi e dopo 2 anni quando la Ciclosporina è stata interrotta.
La maggior parte dei pazienti con recidiva è stata ritrattata con dosi terapeutiche di Ciclosporina +/- Eltrombopag e due terzi hanno risposto.
L'evoluzione clonale verso una neoplasia mieloide o un'anomalia del cromosoma 7 ( ad alto rischio ) è stata notata nel 5.7% dei pazienti e ha conferito una sopravvivenza globale meno favorevole.
Né la ricaduta né l'evoluzione ad alto rischio si sono verificate a un tasso più elevato rispetto a quello osservato in una coorte di confronto storica, ma il tempo mediano per entrambi gli eventi è stato più breve nei pazienti trattati con terapia immunosoppressiva ed Eltrombopag. ( Xagena2022 )
Bhavisha A et al, Blood 2022; 139: 34-43
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