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Il trattamento con Idrossiurea diminuisce la iperfiltrazione glomerulare nei bambini con anemia falciforme


L’iperfiltrazione glomerulare e la microalbuminuria / proteinuria sono manifestazioni precoci di nefropatia da anemia falciforme.
Gli effetti della terapia con Idrossiurea ( Oncocarbide ) su queste manifestazioni renali della anemia falciforme non sono stati ben definiti.

Si è cercato di studiare gli effetti della Idrossiurea sul tasso di filtrazione glomerulare ( GFR ) misurato dalla clearance del 99mTc-DTPA, e sulla microalbuminuria / proteinuria nei bambini con anemia falciforme.

Lo studio HUSTLE ( Hydroxyurea study of long-term effects ) è uno studio prospettico con l'obiettivo di descrivere gli effetti a lungo termine cellulari, molecolari e clinici della terapia con Idrossiurea nella anemia falciforme.

Sono state misurate la velocità di filtrazione glomerulare, la microalbumina urinaria e la cistatina C sierica prima di iniziare la terapia con Idrossiurea; successivamente le misurazioni sono state ripetute dopo 3 anni.

Un totale di 23 bambini con anemia falciforme ( età media 7.5 anni, range 2.5-14.0 anni ) hanno ricevuto Idrossiurea alla dose massima tollerata ( MTD, 24.4 mg/kg/die, range 15.3-30.6 mg/kg/die ).

Dopo 3 anni di trattamento, la velocità di filtrazione glomerulare misurata mediante 99mTc-DTPA è diminuita in modo significativo da 167 mL/min/1.73 m2 a 145 mL/min/1.73 m2 ( P=0.016 ).

Questa diminuzione della velocità di filtrazione glomerulare è risultata significativamente associata con l’aumento della emoglobina fetale ( P=0.042 ) e la diminuzione dei livelli di lattato deidrogenasi ( P=0.035 ).

I livelli di microalbumina urinaria e i livelli di cistatina C non sono cambiati significativamente.

L’idrossiurea alla dose massima tollerata è associata ad una diminuzione della iperfiltrazione nei bambini piccoli con anemia falciforme. ( Xagena2013 )

Aygun B et al, Am J Hematol 2013; 88: 2: 116-119

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