La microangiopatia trombotica associata al trapianto ( TA-TMA ) e l'anemia falciforme ( SCD ) condividono le caratteristiche dell'attivazione endoteliale e del complemento.
Pertanto, si è ipotizzato che l'anemia falciforme fosse un fattore di rischio per la microangiopatia trombotica associata al trapianto, e che i marcatori di trapianto cellulare pre-ematopoietico ( HCT ) della disfunzione endoteliale e dell'attivazione del complemento fossero più alti nei pazienti con anemia falciforme.
I bambini sottoposti a trapianto cellulare ematopoietico iniziale da donatore aploidentico o fratelli compatibili tra il 2015 e il 2020 sono stati inclusi in uno studio retrospettivo condotto in un singolo Centro.
Dei 115 bambini, 52 avevano anemia falciforme e 63 sono stati sottoposti a trapianto cellulare ematopoietico per indicazioni diverse da anemia falciforme.
Non c'è stata alcuna differenza significativa nella malattia del trapianto contro l'ospite ( GVHD ) acuta grave di grado da 3 a 4 tra i destinatari di trapianto cellulare ematopoietico con o senza anemia falciforme.
La coorte non anemia falciforme aveva un numero significativamente maggiore di destinatari positivi al citomegalovirus ( CMV ), regimi preparativi contenenti radiazioni e fonti di innesto di cellule staminali del sangue periferico ( P minore o uguale a 0.05 ), tutti fattori di rischio descritti per lo sviluppo di microangiopatia trombotica associata al trapianto.
Nonostante ciò, 7 pazienti su 52 ( 13% ) con anemia falciforme hanno sviluppato microangiopatia trombotica associata al trapianto rispetto a 1 paziente su 63 ( 2% ) senza anemia falciforme ( P=0.015 ).
Il rischio è stato più alto nei soggetti sottoposti a trapianto cellulare ematopoietico aploidentico ( odds ratio, OR, 33 ).
Dopo aggiustamento per la corrispondenza delle caratteristiche HLA, malattia del trapianto contro l'ospite, infezione virale post-trapianto cellulare ematopoietico, fonte di cellule staminali e mieloablazione, l’anemia falciforme è rimasta un rischio per lo sviluppo di microangiopatia trombotica associata al trapianto ( OR, 12.22 ).
Nei campioni pre-trapianto cellulare ematopoietico disponibili, non vi è stata alcuna differenza nei biomarcatori del complemento tra quelli con anemia falciforme e quelli senza, sebbene i pazienti con anemia falciforme presentassero livelli significativamente più alti di marcatori di attivazione endoteliale, molecola di adesione delle cellule vascolari solubili 1 e P-selectina.
In conclusione, i bambini con anemia falciforme meritano un attento screening per microangiopatia trombotica associata al trapianto dopo trapianto cellulare ematopoietico, in particolare quelli che ricevono un trapianto cellulare ematopoietico aploidentico. ( Xagena2023 )
Schoettler M et al, Blood Adv 2023; 7: 1784-1795
Emo2023 Pedia2023
