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Metformina per il trattamento delle citopenie nei bambini e nei giovani adulti con anemia di Fanconi


L’anemia di Fanconi ( FA ) è un disturbo genetico della riparazione del DNA caratterizzato da insufficienza midollare e suscettibilità al cancro.
Nel modello murino di anemia di Fanconi, la Metformina migliora l'emocromo e ritarda lo sviluppo del tumore.

È stato condotto uno studio in un unico Centro sulla Metformina nei pazienti non-diabetici con anemia di Fanconi per determinare la fattibilità e la tollerabilità del trattamento con Metformina e per valutare il miglioramento dell'emocromo.

In tutto 14 pazienti su 15 con almeno 1 citopenia ( emoglobina inferiore a 10 g/dl; conta piastrinica inferiore a 100.000 cellule/microl; o conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1.000 cellule/microl ) sono stati ritenuti idonei a ricevere Metformina per 6 mesi.

L'età mediana dei pazienti era di 9.4 anni.

13 soggetti su 14 ( 93% ) hanno tollerato il dosaggio massimo per età; 1 soggetto ha avuto una riduzione della dose per sintomi gastrointestinali di grado 2.
Nessun soggetto ha sviluppato ipoglicemia o acidosi metabolica.

Nessun soggetto ha avuto interruzioni della dose causate da tossicità e non sono stati osservati eventi avversi di grado 3 o superiore attribuiti alla Metformina.

La risposta ematologica basata sui criteri modificati del Myelodysplastic Syndrome International Working Group è stata osservata in 4 su 13 pazienti valutabili ( 30.8% ).
Il tempo mediano alla risposta è stato di 84.5 giorni.
Le risposte sono state notate nei neutrofili ( n=3 ), nelle piastrine ( n=1 ) e nei globuli rossi ( n=1 ).

Nessun soggetto ha soddisfatto i criteri per la progressione della malattia o la recidiva durante il trattamento.

Studi correlati hanno esplorato i potenziali meccanismi dell'attività della Metformina nella anemia di Fanconi.

La proteomica del plasma ha mostrato una riduzione delle vie infiammatorie con Metformina.
La Metformina è sicura e tollerabile nei pazienti non-diabetici con anemia di Fanconi e può fornire benefici terapeutici. ( Xagena2022 )

Pollard JA et al, Blood Adv 2022; 6: 3803-3811

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