Lo studio RAIHA, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, in doppio cieco, ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di Rituximab ( MabThera ) rispetto al placebo nel trattamento della anemia emolitica autoimmune calda ( wAIHA ) di nuova diagnosi negli adulti che assumevano Prednisone.
Sono stati inclusi adulti con diagnosi confermata di anemia emolitica autoimmune calda che avevano in precedenza ricevuto corticosteroidi per meno di 6 settimane.
All'inclusione, tutti i pazienti hanno ricevuto Prednisone a una dose giornaliera di 1 mg/kg per 2 settimane e quindi una dose ridotta secondo uno schema di riduzione prefissato consigliato.
Oltre al Prednisone, i pazienti ammissibili hanno ricevuto 2 infusioni di Rituximab oppure placebo a una dose fissa di 1.000 mg a 2 settimane di distanza.
L'endpoint primario era il tasso di risposta globale ( risposta completa [ CR ] + risposta parziale [ PR ] ) in un'analisi intent-to-treat ( ITT ) a 1 anno.
In totale 32 pazienti ( 17 femmine, 53%, età media all'inclusione 71 anni ) sono stati arruolati e randomizzati.
In tutto, 27 pazienti sono stati seguiti per almeno 1 anno e i loro dati sono stati valutabili per la risposta.
All'analisi ITT, il tasso di risposta globale a 1 anno è stato del 75% con 11 risposte complete e 1 risposta parziale con Rituximab rispetto al 31% ( 5 risposte complete ) con il placebo ( P=0.032 ).
A 2 anni, 10 pazienti su 16 con Rituximab rispetto a 3 su 16 con placebo hanno mostrato ancora risposta completa ( P=0.011 ).
Complessivamente, sono state osservate 8 infezioni gravi durante il follow-up, 6 con placebo e 2 con Rituximab ( P=0.39 ).
A 2 anni sei pazienti trattati con placebo erano morti, ma nessuno tra quelli trattati con Rituximab ( P=0.017 ).
Rispetto al placebo, Rituximab combinato con Prednisone può essere efficace e sicuro per il trattamento della anemia emolitica autoimmune calda di nuova diagnosi negli adulti. ( Xagena2017 )
Michel M et al, Am J Hematol 2017; 92: 23-27
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